11月27日，貴州百靈發(fā)布公告，公司與四川大學(xué)華西醫院共同開(kāi)發(fā)的治療血液瘤化藥1.1類(lèi)新藥“注射用甲磺酸普依司他（以下簡(jiǎn)稱(chēng)：普依司他）”項目獲得國家藥品監督管理局《臨床試驗通知書(shū)》。臨床前研究表明，普依司他在多個(gè)成藥性、抗腫瘤活性等方面均具有相對優(yōu)勢。
公告顯示，普依司他是選擇性靶向組蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制劑，靶點(diǎn)明確。其適應癥為：復發(fā)或難治性的以 B 細胞相關(guān)腫瘤為主的血液系統腫瘤，包括但不限于 B 細胞淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤、B細胞急性白血病、T細胞淋巴瘤、T細胞急性白血病。
據悉，HDAC是腫瘤化療領(lǐng)域的熱門(mén)靶點(diǎn)，目前該靶點(diǎn)已上市的國內外藥物僅有5個(gè)，其中以諾華公司2015年上市的新藥Panobinosta（帕比司他）最具代表性。
對比同靶點(diǎn)上市藥物，普依司他在多方面具備明顯優(yōu)勢：
1、多個(gè)成藥性方面較優(yōu)
普依司他用量小、生物利用度高，且單獨用藥好于聯(lián)合化療藥物。
專(zhuān)家指出，同靶點(diǎn)上市藥物帕比司他有明顯的心毒性，只能做口服制劑，而同等有效劑量下，普依司他的毒性是帕比司他的1/1000，在所有模型中均未出現嚴重的動(dòng)物死亡或體重波動(dòng)情況。
盡管普依司他也顯示良好的口服生物利用度，但做成注射劑療效更優(yōu)，且能避免首過(guò)效應，提高生物利用度。
2、在三十多個(gè)腫瘤細胞中的活性較優(yōu)
研究表明，普依司他在體內具有優(yōu)越的抗腫瘤活性，其抗腫瘤活性在各個(gè)模型上都較優(yōu)。通過(guò)移植人卵巢癌和三陰性乳腺癌等人體腫瘤細胞試驗顯示，普依司他優(yōu)于帕比司他和紫杉醇。
此外，普依司他對B細胞淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤模型均有消退腫瘤優(yōu)勢。
普依司他是貴州百靈具有全部自主知識產(chǎn)權，與四川大學(xué)生物治療國家重點(diǎn)實(shí)驗室合作研發(fā)的原創(chuàng )化藥新藥重點(diǎn)品種，目前普依司他項目已申請國內和國際專(zhuān)利（國際專(zhuān)利已進(jìn)入9個(gè)國家和組織，覆蓋 30 多個(gè)國家和地區）。該項目預計將于2019年向美國FDA提出P-IND申請。
隨著(zhù)腫瘤患者的不斷增多、科學(xué)對于腫瘤的理解不斷加深，腫瘤制藥領(lǐng)域也正在快速變革。業(yè)內人士指出，目前國內腫瘤治療5年存活幾率遠低于歐美發(fā)達國家，國內腫瘤藥物潛在市場(chǎng)很大。
近年來(lái)，貴州百靈通過(guò)整合國內科研院所和高等院校等資源，探索“產(chǎn)學(xué)研”一體化自主創(chuàng )新模式，在抗腫瘤藥物研發(fā)方面不斷布局，除“普依司他”項目外，公司還擁有治療頭頸部腫瘤的基因藥物EDS01，以及化藥1.1類(lèi)新藥GZ50等。
貴州百靈表示，公司將嚴格按照相關(guān)規定，進(jìn)一步修訂和完善臨床研究計劃和方案，積極推進(jìn)普依司他項目臨床試驗順利展開(kāi)。普依司他項目是貴州百靈為攻克人類(lèi)重大疾病、提供更多治療方案計劃中的一環(huán)，一旦獲得批準上市，將進(jìn)一步豐富公司產(chǎn)品結構，提高公司的競爭力和持續盈利能力，對人類(lèi)的健康事業(yè)作出重要的貢獻。