12月6日，貴州百靈發(fā)布公告，公司與成都凱因醫藥科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)凱因醫藥）簽訂《技術(shù)開(kāi)發(fā)合作合同書(shū)》，雙方將合作開(kāi)發(fā)“靶向人CD24、人CD20和人BCMA的CAR-T細胞治療新藥項目”。繼日前貴州百靈治療血液瘤化藥1.1類(lèi)新藥“注射用甲磺酸普依司他（以下簡(jiǎn)稱(chēng)：普依司他）”獲批臨床研究后，公司在抗腫瘤藥物領(lǐng)域布局再延伸。
CAR-T療法將使腫瘤病人在臨床獲益
CAR-T，全稱(chēng)為Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，即“嵌合抗原受體T細胞免疫療法”，已經(jīng)在血液腫瘤和實(shí)體腫瘤的治療中取得了顯著(zhù)的臨床治療效果，是業(yè)內公認的最有前景的腫瘤治療方式之一。
據介紹，CAR-T療法分三個(gè)核心環(huán)節：從癌癥患者身上分離免疫T細胞，用基因工程技術(shù)給T細胞加入一個(gè)能識別腫瘤細胞并且同時(shí)激活T細胞的嵌合抗體（即制備CAR-T細胞）；再在體外培養，大量擴增CAR-T細胞；最后把擴增好的CAR-T細胞回輸到患者體內，隨時(shí)準備找到癌細胞并發(fā)動(dòng)自殺性襲擊，最終強效地摧毀體內的癌細胞。目前，全球知名制藥企業(yè)均布局了CAR-T細胞治療產(chǎn)品的研發(fā)管線(xiàn)。產(chǎn)品方面，全球僅有兩種CAR-T細胞治療產(chǎn)品在美國獲批上市，分別用于治療兒童和成人B細胞急性淋巴細胞白血病，以及成人復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤。
靶向人CD24、人CD20和人BCMA是國際國內醫藥企業(yè)藥物開(kāi)發(fā)所關(guān)注的明星靶點(diǎn)，目前針對上述三個(gè)靶點(diǎn)尚無(wú)用于臨床治療的上市產(chǎn)品。此次擬開(kāi)發(fā)的三款人靶向CAR-T細胞治療新藥，核心技術(shù)來(lái)源于四川大學(xué)生物治療國家重點(diǎn)實(shí)驗室魏于全院士研究團隊，前期已完成體外藥效學(xué)活性研究，已經(jīng)證實(shí)了較好的腫瘤靶向殺傷活性。后續，魏于全院士將全程參與新藥研制過(guò)程。
公告指出，貴州百靈研發(fā)布局CAR-T領(lǐng)域，有望使腫瘤病人在臨床獲益，也有助于CAR-T細胞治療產(chǎn)品的商業(yè)應用和發(fā)展。
三款CAR-T新藥項目均具備核心優(yōu)勢
專(zhuān)業(yè)人士指出，貴州百靈此次開(kāi)發(fā)的靶向人CD24、人CD20和人BCMA的CAR-T細胞治療新藥項目，均呈現出較好的競爭優(yōu)勢。
1、靶向人BCMA的CAR-T細胞治療產(chǎn)品：BCMA在多發(fā)性骨髓瘤中高度表達，是開(kāi)發(fā)針對骨髓瘤治療藥物的重要靶點(diǎn)。2018年初，經(jīng)原國家食品藥品監督管理總局批準，BCMA靶點(diǎn)藥物成為獲批進(jìn)入臨床研究的首個(gè)CAR-T細胞產(chǎn)品。相關(guān)研究顯示，用該靶點(diǎn)CAR-T藥物治療后2個(gè)月獲得臨床緩解，顯示明顯的骨髓瘤臨床緩解（完全反應或非常好的部分反應），客觀(guān)緩解率達到100%。
2、靶向人CD20的CAR-T細胞治療產(chǎn)品：CD20在霍奇金淋巴瘤、B系急性淋巴細胞白血病、口腔黏膜組織癌變中呈現高度陽(yáng)性表達。研究顯示，在CD19的CAR-T治療復發(fā)的病人，序貫回輸CD20治療后獲得完全緩解，骨髓也完全緩解。靶向人CD20的CAR-T細胞治療產(chǎn)品有望與貴州百靈最新獲批臨床的化藥1.1類(lèi)新藥“普依司他”聯(lián)用，治療B細胞引起的血液瘤。
3、靶向人CD24的CAR-T細胞治療產(chǎn)品：CD24在卵巢癌、肝癌、宮頸癌等腫瘤組織中呈現高度陽(yáng)性表達，并與腫瘤預后不良密切相關(guān)。卵巢惡性腫瘤是女性生殖器官常見(jiàn)的惡性腫瘤之一，發(fā)病率僅次于宮頸癌和子宮體癌；但卵巢上皮癌死亡率卻占各種婦科腫瘤的首位，對婦女生命造成嚴重威脅。近20多年來(lái)，卵巢癌的5年生存率一直未能提高，亟需開(kāi)發(fā)新的治療策略和手段，CD24靶點(diǎn)的CAR-T細胞治療產(chǎn)品是卵巢癌治療上的較好策略。
根據規劃，項目啟動(dòng)后，貴州百靈將聯(lián)合魏于全院士研究團隊，按照原國家食品藥品監督管理總局關(guān)于基因治療、體細胞治療及其制品的申報注冊要求，開(kāi)展規范化的藥學(xué)、藥理學(xué)、藥效學(xué)、藥代動(dòng)力學(xué)、安全性評價(jià)等臨床前研究，申報新藥臨床試驗研究。貴州百靈表示，CAR-T細胞治療新藥如獲批上市，將進(jìn)一步豐富公司產(chǎn)品結構，有利于提高公司的競爭力和持續盈利能力，對公司戰略布局起到積極作用。